Farmaci, esperienza dei pazienti devono rientrare nell’iter per l’acceso al mercato

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10 Febbraio 2025

Gli esiti riportati dai pazienti nell’utilizzo di un farmaco possono e devono essere integrati nella valutazione, nella negoziazione di prezzi e rimborsi e nell’accesso a livello regionale dei medicinali con un impatto significativo anche sull’aderenza alla terapia. È l’indicazione che emerge dal convegno “Value Added Medicines nella prospettiva dei pazienti”, organizzato oggi a Roma per presentare i risultati di uno studio dedicato al contributo dei Patient-Reported Outcome (PRO) e dei Patient-Reported Experience (PRE) nella valutazione e nell’accesso al mercato dei farmaci e, in particolare delle Value Added Medicines (VAM). All’incontro hanno partecipato Guido Rasi (Ordinario di Microbiologia, Università di Roma “Tor Vergata”), Armando Magrelli (Dirigente Ufficio Ricerca Indipendente, AIFA) e rappresentanti delle associazioni dei pazienti e organizzazioni di attivismo civico.

Lo studio: crescente interesse per gli esiti

Lo studio presentato è stato realizzato da un team coordinato da Claudio Jommi (Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università del Piemonte Orientale – UPO), sostenuto dal Gruppo VAM di Egualia e condiviso con rappresentanti di Favo, Eupati e Cittadinanzattiva.

L’indagine prosegue una riflessione avviata nel 2022 con la realizzazione dell’Expert Opinion “Il framework di valutazione delle Vam”, che ha sistematizzato i criteri di definizione di questa tipologia di soluzioni terapeutiche a potenziale valore aggiunto sviluppate a partire da molecole note e non più coperte da brevetti industriali e i parametri che ne determinano il valore aggiunto per pazienti, caregiver e Servizio Sanitario Nazionale.

Esiti ed esperienze riportati dai pazienti nell’accesso e nell’uso dei farmaci sono proprio uno dei domini di valore che dovrebbero essere integrati come indicatori nella valutazione tecnica e nella negoziazione di prezzi e rimborsi. La revisione sistematica di letteratura condotta da UPO evidenzia un crescente interesse per questi esiti, ma con evidenze ancora limitate sul loro impatto nelle valutazioni e politiche di accesso. Inoltre, sottolinea l’importanza dell’adozione di metodi valutazione “robusti” e distingue i PRO come indicatori di esito terapeutico e i PRE come strumenti di accettabilità delle terapie. Infine, rileva coerenza tra la produzione di evidenze supplementari e il loro riconoscimento nei processi decisionali.

“L’obiettivo è da una parte riconoscere che la priorità del SSN è e deve rimanere su farmaci a valore terapeutico aggiunto, elemento che peraltro include strutturalmente la qualità di vita correlata allo stato di salute – ha affermato Claudio Jommi, coordinatore dello studio. – Dall’altra è importante valorizzare l’esperienza dei pazienti, purché supportata da dati robusti, attraverso una generale considerazione delle evidenze che emergono e che, assieme all’impatto organizzativo, fanno parte del Dossier di Prezzo e Rimborso. Ma si può andare oltre, se si assume che una più facile gestione di una terapia possa aumentare aderenza e persistenza e, quindi, l’efficacia del farmaco. In questo caso si può prevedere che l’impresa farmaceutica avanzi la richiesta di un premio di prezzo contenuto (o altre modalità incentivanti), con successiva conferma a massimo tre anni sulla base di dati real-world. Si tratterebbe di accordo di rimborso / prezzo condizionati alla conferma di una maggiore aderenza o persistenza al trattamento, da implementare con un Managed Entry Agreement”.

Da registrare l’apertura sui temi di riflessione avanzati nello studio da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco: “Questi nuovi strumenti di ricerca scientifica – ha sottolineato Armando Magrelli, riferendosi ai Patient Reported – trasformano il paziente da soggetto passivo a protagonista attivo nelle decisioni sanitarie, rendendo i trattamenti più efficaci e in linea con le loro reali necessità”.

“La speranza delle aziende produttrici – ha commentato il Presidente di Egualia, Stefano Collatina – è che la ricerca e sviluppo di soluzioni terapeutiche basate sulle molecole consolidate sulle quali si concentra la nostra expertise possa essere riconosciuta e pienamente valutata nella definizione delle condizioni di accesso al mercato, anche in considerazione del valore aggiunto generato da una maggiore accettabilità e semplicità di utilizzo che caratterizza le Value Added Medicines. Auspichiamo poi che questi domini di valore siano considerati anche come componenti della qualità nella gestione delle procedure d’acquisto pubbliche, evitando che gli accordi nazionali, come i MEA richiamati dal professor Jommi, possano poi essere inficiati da approcci competitivi a livello locale. Il nostro Paese – conclude il Presidente di Egualia – rischia di perdere l’opportunità di migliorare l’assistenza farmaceutica se non aprirà alla valutazione di altri domini di valore, accanto a quelli tradizionalmente riconosciuti all’innovazione”.

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